“慢淋患者能像正常人一样生活” 人口老龄化进程加剧、国民健康体检意识增强、诊断精度与效能提升……推动了我国淋巴瘤的发病人数不断增长。数据统计显示,我国每年新增约9.3万淋巴瘤确诊患者,超过5万人死于这种癌症。其中,慢性淋巴细胞白血病(以下简称慢淋)是一种原发于造血组织的B细胞血液恶性肿瘤,主要好发于老年群体,发病率约为0.18/10万。 而医学研究和新药创制的快速进步直接促使我国慢淋的治疗格局发生改变,特别是布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)作为独特的对B淋巴细胞信号调节通路的关键调控点,在B细胞淋巴瘤中的治疗中发挥了重要作用。 “很多慢淋患者已经可以像正常人一样生活。”北京大学血液病研究所主任医师杨申淼说。 对疾病恐惧源于不了解 今年62岁、罹患慢淋7年有余的刘丽(化名)就是这其中幸运的一位。 2016年,刘丽在家里做家务时突然流起了鼻血。“当时,鼻血流得根本止不住”。于是,她和丈夫一起去了医院就诊。经初步血象检查发现,刘丽的白细胞总数明显升高。“后来,我们又做了其他相关检查和系统评估后,她被确诊为慢淋。”杨申淼说。 “一听说是白血病,先生比我还着急,吓得不行了。”如今身体恢复良好的刘丽笑着回忆起当初确诊时的情景。 而刘丽丈夫的恐惧主要是因为对这种病不了解,听起来像“绝症”,“对治疗没有信心”。 刘丽虽然“心大”,但面对这种突如其来的噩耗也有些害怕和无措。杨申淼看出了她和家人的不安,于是安慰道:“没事,慢淋虽然目前无法痊愈,但可以控制。咱们先观察,定期检查,随时调整治疗方案。” 杨申淼的一席话让刘丽和她的大夫“心里有了些底”。 观察一年多后,一次复查结果显示刘丽的病情有了治疗指征。她收到杨申淼的消息:可用于治疗慢淋的新型BTK----奥布替尼正在国内开展的临床试验招募符合条件的患者入组。“你的指标基本符合入组条件,可再充分了解后,决定是否入组。” “听杨大夫介绍,这是BTK创新药的升级版,国外已经做过试验了。所以我就参加了。”刘丽说。 创新药物带来“生”的希望 从2018年底,刘丽开始服用奥布替尼,如今用药已近6年。“原来她的淋巴挺大的,吃药半个月后变小了,一个月后看不见了,也摸不着了。到现在,检查各项指标都正常。”刘丽丈夫说。 杨申淼也为刘丽感到高兴的同时,也感叹创新药物为患者带来“生”的希望。“慢淋以前只能通过化疗短暂地延长病人生命,但现在不用化疗,患者口服奥布替尼就可以取得满意的临床效果,这是国产原研药的一大进步。并且,2021年,该药还纳入了国家医保,为患者减轻了一部分经济负担。” 杨申淼介绍道,奥布替尼是我国自主研发的1类新药。作为新型不可逆共价结合的BTK,奥布替尼具有创新的化合物结构,使其具有高选择性,减少脱靶效应,拥有更好的疗效和安全性。在奥布替尼治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的临床研究结果中,独立评审委员会评估的总缓解率(ORR)为92.5%,完全缓解率(CR)为21.3%。研究者评估的ORR 和CR分别为 93.8%和26.3%。不良事件多数为1-2级。 2020年,国家药品监督管理局以优先审评审批程序批准该药上市,适用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者和既往至少接受过一种治疗的慢淋/小淋巴细胞淋巴瘤患者。 看着妻子身体越来越好,刘丽和丈夫感激遇到了好医生,更享受到了国家鼓励国产抗癌药的创新和研发的“硕果”。 不同于丈夫的小心翼翼、如履薄冰,刘丽并不太把自己生病这件事放在心上。她只是按时吃药、按时检查,但不看结果,甚至“连病名都说不对”。 “思想上一定要积极向上,心态要放松,什么都别往心里去。该锻炼就锻炼,该吃就吃。不管是唱歌跳舞,还是参加活动、跟朋友聚会,心情好了就能带动身体好,身体好了就是对儿女最大的帮助。”刘丽述说着自己的“抗癌心得”。 现在,刘丽和丈夫清晨一起锻炼,傍晚和一起遛弯。对于慢淋,她选择了接纳,定期复查,坚持治疗。她和丈夫相偎相依,勾勒出与子偕老最好的模样。 “慢淋不可怕,一旦确诊,患者需要到医疗机构专科门诊就诊,遵循医嘱,才能取得良好的治疗效果。”杨申淼说。