难治性套细胞淋巴瘤治疗药在华获批 是全球首个且唯一非共价（可逆）BTK 套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的血液肿瘤，也是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型。每年，中国每50万人中约有一人患MCL。MCL通常发生于淋巴结外缘套区的B细胞，随着肿瘤的进展，会扩散到骨髓、脾脏、肝脏或消化道。 10月30日，礼来中国宣布，其非共价（可逆）BTK捷帕力（匹妥布替尼）已获得国家药品监督管理局批准，单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性MCL患者。 匹妥布替尼是一种高选择性激酶，采用新型结合机制，可以在既往接受过共价布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）（包括伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼或奥布替尼）治疗的MCL患者中重新建立BTK抑制作用，并延续靶向BTK通路的获益。 2023年1月，匹妥布替尼获得美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个获批的非共价（可逆）BTK。2023年10月，该药又被纳入国家药品监督管理局药品审评中心优先审评审批。此次在中国获批是基于全球I/II期BRUIN研究数据和中国2期J2N-MC-JZNJ（以下简称JZNJ）研究中国人群数据。 BRUINI/II期试验是首次、全球、多中心的临床试验，旨在评估匹妥布替尼用于血液系统恶性肿瘤，包括MCL患者的安全性和有效性。在2023年美国临床肿瘤学会年会上，BRUIN研究的最新结果和亚组分析结果公布。数据显示，匹妥布替尼耐受性良好，大部分不良反应（AE）为低级别，可控制并且可逆，仅2%至3%的患者因治疗相关的AE停药。 JZNJ研究则是一项开放标签、II期、单臂、多中心研究，旨在评估匹妥布替尼单药治疗在中国B细胞恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。该研究共纳入了87名中国B细胞恶性肿瘤患者，其中35名是曾接受过BTK治疗的MCL患者，研究结果在2023年美国血液学会年会上公布。数据显示，在中国人群中，匹妥布替尼的耐受性良好，未出现新的安全性信号，仅3%的患者因治疗相关不良反应而停药。中国研究结果与全球BRUIN研究结果一致，表明匹妥布替尼在中国人群中具有临床意义和持久的抗肿瘤活性。 JZNJ研究主要研究者、北京大学肿瘤医院教授朱军表示，匹妥布替尼的获批对复发或难治性MCL患者来说意义重大。这些既往已经接受过共价BTK治疗的患者，目前的治疗选择有限，并且有数据提示共价BTK 治疗终止后患者的中位生存仅4至10个月，预后较差。匹妥布替尼作为新一代非共价可逆结合的BTK，为患者提供了一种新的靶向 BTK 通路的治疗方法。 “研究数据表明，匹妥布替尼能够延长患者从BTK抑制治疗中获益的时间。它的获批为我国既往接受过共价BTK治疗的MCL患者带来全新选择，将极大惠及中国患者。”朱军说。